La Chine est devenue le laboratoire de première dose de l’Occident, et la facture de la vitesse commence à arriver

De l'octroi de licences au premier patient

Au cours de la dernière décennie, la Chine a joué deux rôles dans la stratégie des grandes pharmaceutiques occidentales : un réservoir de molécules à acquérir sous licence et un marché où vendre. Un troisième rôle s'est imposé ces derniers mois. Le pays est devenu l'endroit où une thérapie expérimentale rencontre son premier être humain. Une enquête du Financial Times révèle qu'au cours des 18 derniers mois, AstraZeneca, Sana Biotechnology et Tempest Therapeutics ont mené avec des partenaires chinois des essais à l'initiative de l'investigateur afin de tester des thérapies cellulaires et géniques chez des patients plus tôt que ne le permettraient leurs pays d'origine.¹

Le changement est de nature, pas seulement de volume. Selon Jerry Wu, de la société d'investissement LongRiver Investments, interrogé par le quotidien britannique, les entreprises occidentales ne menaient autrefois des essais en Chine qu'à l'approche de la commercialisation. Elles y arrivent maintenant dès le début du développement.¹ Le mouvement s'accélère, note le FT, malgré deux décès récents qui ont soulevé des doutes sur la sécurité des patients et la qualité de la surveillance.

Comment fonctionne le raccourci chinois

Depuis 2017, la Chine applique aux thérapies cellulaires un système à double voie, décrit dans une analyse publiée par le Journal of Hematology & Oncology.⁷ Sur la voie du médicament, l'entreprise demande une autorisation de type Investigational New Drug (IND) à l'Administration nationale des produits médicaux (NMPA) et suit le parcours classique des phases I, II et III. Sur la voie thérapeutique, supervisée par la Commission nationale de la santé (NHC), c'est l'hôpital ou le chercheur qui propose l'essai.

Les essais à l'initiative de l'investigateur existent presque partout, y compris au Canada. La particularité chinoise, souligne le FT, tient au fait que pour les thérapies pionnières, l'IIT peut démarrer après des examens scientifique et éthique au sein même de l'hôpital, sans l'approbation réglementaire nationale exigée pour un essai conventionnel.¹ Les données d'innocuité et de preuve de concept recueillies auprès de quelques patients servent ensuite à appuyer une demande d'IND formelle, en Chine ou ailleurs.

Sources : Financial Times, Han Kun Law Offices, Santé Canada. Réalisation : Le Tissu.

L'ampleur est considérable. Le recensement du Journal of Hematology & Oncology dénombre 2 794 essais de thérapie cellulaire enregistrés en Chine entre 2005 et 2024, dont près de sept sur dix en oncologie.⁷ Une autre étude, publiée dans une revue indexée dans PubMed Central, a recensé 1 033 IIT de thérapie cellulaire et génique menés par des établissements de Chine continentale, avec une forte croissance depuis 2015, portée par les cellules génétiquement modifiées.⁸ Des données de GlobalData citées par Clinical Trials Arena indiquent qu'en 2024, la Chine a lancé environ deux fois plus d'essais dans ce domaine que les États-Unis.⁹

Pourquoi la vitesse séduit

Pour les bailleurs de fonds de la biotechnologie, le calcul est simple. Steve Yang, dirigeant de la société de recherche contractuelle américaine Merit, a expliqué à Fierce Biotech qu'aux États-Unis, le recrutement du premier patient peut prendre de six mois à un an, alors que la Chine va plus vite.² Des lettres du Comité spécial de la Chambre des représentants sur la Chine, s'appuyant sur le cabinet McKinsey, estiment que les sites de recherche chinois sont de deux à cinq fois plus rapides que leurs équivalents américains, rapporte Pharmaceutical Executive d'après Reuters.¹⁰

Certaines réussites servent de vitrine. La thérapie CAR-T Carvykti, de Legend Biotech et Johnson & Johnson, est née de données issues d'un IIT chinois sur le myélome multiple et a dépassé 1 milliard $ US de ventes en 2025, selon Endpoints News.¹² AstraZeneca a acquis en 2025 la société belge EsoBiotec pour 425 millions $ US versés d'emblée, après que celle-ci eut testé dans un IIT chinois une thérapie CAR-T produite directement dans l'organisme du patient.²

Le même exemple montre toutefois l'envers du décor. Dans cet essai mené auprès de cinq patients, quatre ont présenté un syndrome de libération de cytokines, dont trois de grade 3, et des experts ont évoqué une purification insuffisante du vecteur, selon Fierce Biotech. AstraZeneca précise que l'essai a eu lieu avant l'acquisition.²

Les décès qui ont changé le débat

Le premier cas a été révélé par la revue Science, en collaboration avec le blogue Retraction Watch. Une fillette de 6 ans, atteinte d'un trouble neurodéveloppemental rare et non mortel, est morte en 2025 quelques jours après avoir reçu une thérapie expérimentale d'édition de bases, financée en partie par ses parents.³ Selon l'enquête, le comité d'éthique de l'Hôpital Xinhua, affilié à l'Université Jiao Tong de Shanghai, n'avait pas examiné une étude sur des primates signalant une toxicité hépatique grave avant d'autoriser l'essai. Les chercheurs ont publié leurs résultats précliniques dans Nature au début de 2026 sans mentionner l'enfant.²

Le second cas a été mis au jour par STAT en août. Un garçon inscrit à un IIT de HuidaGene Therapeutics sur la dystrophie musculaire de Duchenne est mort en 2025 d'un syndrome de détresse respiratoire aiguë après avoir reçu un traitement fondé sur CRISPR.⁴ L'entreprise n'a confirmé le décès qu'environ un an plus tard. Les deux épisodes ont des points communs : une réaction immunitaire grave à des vecteurs viraux administrés à forte dose et un long silence.

La comparaison historique s'impose avec Jesse Gelsinger, jeune Américain de 18 ans mort en 1999 d'une réaction immunitaire à un vecteur viral, un drame qui a freiné pendant des années tout le champ de la thérapie génique. Aucune règle, en Chine ou ailleurs, n'oblige la divulgation publique immédiate d'un événement indésirable grave. Mais dans un domaine qui repose sur la confiance des familles de patients atteints de maladies rares, le retard a un coût en soi.

L'Ordre 818 : Pékin resserre sans fermer la porte

Les deux décès sont survenus avant l'entrée en vigueur du règlement qui encadre aujourd'hui ces essais. Publié par le Conseil des affaires de l'État le 10 octobre 2025 et applicable depuis le 1er mai 2026, le texte sur la recherche clinique et l'application des nouvelles technologies biomédicales adopte un modèle d'enregistrement et permet aux entreprises, et non plus seulement aux hôpitaux, de lancer ces études, selon l'analyse du cabinet Han Kun Law Offices.⁵

Les lignes directrices qui l'accompagnent comblent des lacunes jusque-là manifestes : fabrication conforme aux bonnes pratiques de fabrication, études de toxicité sur de grands animaux pour les nouvelles thérapies géniques et examen de l'enregistrement par la Commission nationale de la santé. En cas d'événement indésirable grave, l'essai doit être suspendu sans exception et l'établissement dispose de cinq jours ouvrables pour aviser les autorités, a indiqué l'avocat Aaron Gu, de Han Kun, à Fierce Biotech.²

Le règlement ne vise pas à freiner le modèle. Une analyse de BioCentury observe qu'il ajoute de la rigueur tout en préservant des délais courts, et qu'il autorise même les centres médicaux à facturer des thérapies en cours d'investigation, un puissant incitatif.⁶ À court terme, l'effet est pourtant un ralentissement : des hôpitaux chinois ont suspendu des programmes le temps d'interpréter les nouvelles exigences, et la structure d'examen se met encore en place.²

Tous ne sont pas convaincus. Le généticien Kiran Musunuru, de l'Hôpital pour enfants de Philadelphie, juge les changements positifs, mais insuffisants pour modifier les incitatifs du système, qui aurait offert aux entreprises une façon de « jouer à la loterie avec la vie de patients chinois ».²

Washington et le prisme de la sécurité nationale

La controverse a gagné le Capitole par une autre porte. Dans une lettre envoyée en juin à Bristol Myers Squibb, citée par le FT, le représentant républicain John Moolenaar affirmait que la Chine était devenue « l'endroit le moins cher et le plus rapide au monde » pour les premiers essais chez l'humain, et attribuait une part de cette rapidité à des lacunes dans le consentement éclairé.¹

À la fin juin, le comité présidé par Moolenaar a ouvert des enquêtes visant Merck, AbbVie, Eli Lilly, Pfizer et Bristol Myers Squibb, exigeant des précisions sur la protection des données et sur des sites de recherche au Xinjiang et dans des hôpitaux militaires. À elle seule, Merck aurait commandité ou soutenu 224 essais en Chine depuis 2005, dont au moins 31 au Xinjiang et 40 dans des établissements liés aux forces armées chinoises, selon le comité.¹⁰ Parallèlement, un sous-comité budgétaire de la Chambre a inséré dans un rapport une recommandation demandant à la FDA d'écarter les données provenant de Chine, de Russie, d'Iran et de Corée du Nord, rapporte Fierce Biotech.²

Le paradoxe, c'est qu'il y a un peu plus d'un an, une partie de la communauté scientifique américaine pressait la FDA de copier le modèle chinois. Lors d'une table ronde de l'agence en juin 2025, le pionnier des CAR-T Carl June a plaidé pour un système à deux niveaux facilitant les premières administrations chez l'humain. Le département américain de la Santé a ensuite annoncé un plan visant à ramener à six à neuf mois la préparation des essais de phase 1.² Le différend porte donc moins sur le mérite de la vitesse que sur qui la contrôle.

Ce que cela signifie pour le Canada et le Québec

Sur le plan réglementaire, le Canada n'est pas lent. Toute demande d'essai clinique déposée auprès de Santé Canada est soumise à une période d'examen par défaut de 30 jours, et un essai de phase I à III ne peut démarrer qu'avec une lettre de non-objection et l'approbation d'un comité d'éthique de la recherche, rappelle Santé Canada.¹³ Le goulot d'étranglement se situe ailleurs : dans la multiplication des examens éthiques locaux et l'activation des sites. Le regroupement d'hôpitaux HealthCareCAN estime que les délais de démarrage restent trop longs et trop inégaux d'une province à l'autre, et que le pays ne peut rivaliser comme une simple juxtaposition d'investissements provinciaux.¹⁴

Ottawa a choisi d'y répondre sans retirer l'organisme de réglementation de l'équation. Le projet de nouveau Règlement sur les essais cliniques, prépublié dans la Gazette du Canada le 20 décembre 2025, prévoirait une « autorisation conditionnelle » délivrée dans les sept premiers jours, qui deviendrait complète à l'issue de l'examen de 30 jours en l'absence d'objection, selon le projet de ligne directrice de Santé Canada.¹⁵ Les promoteurs pourraient aussi passer par des comités d'éthique nationaux désignés pour réduire le nombre d'examens dans les essais multicentriques, et le texte définitif est attendu au printemps 2027, d'après Clinical Trials Ontario.¹⁶ Détail révélateur à la lumière des cas chinois : la réforme vise aussi à accroître l'accès du public à l'information sur les essais, y compris leurs résultats.¹³

L'enjeu est concret. Le Canada comptait plus de 3 100 essais cliniques en cours en janvier 2025, soit 5,2 % des essais mondiaux, mais le nombre d'essais commandités par l'industrie lancés en 2024 a reculé, selon Médicaments novateurs Canada.¹⁷ Dans son mémoire prébudgétaire de février 2026, l'association affirme que le nombre d'essais diminue davantage au Québec qu'ailleurs.¹⁸ Ironie du dossier, AstraZeneca, au cœur de l'enquête du FT, indique dans son propre mémoire au gouvernement du Québec avoir soutenu plus de 210 études cliniques mondiales depuis la province.¹⁹

Le pays a aussi démontré qu'un essai universitaire de thérapie cellulaire peut être rapide sans contourner l'autorité nationale. L'essai CLIC-01, lancé en 2019 à L'Hôpital d'Ottawa et à BC Cancer, a été le premier à fabriquer des cellules CAR-T au Canada, au sein du système public, rapporte l'Université d'Ottawa.²⁰ Son protocole et ses modifications ont été examinés par Santé Canada et approuvés par les comités d'éthique des deux sites, précise la publication scientifique de l'équipe dans Frontiers in Immunology.²¹ C'est l'exact contraire d'un IIT autorisé dans les seuls murs de l'hôpital.

Au Québec, les thérapies CAR-T homologuées sont offertes dans des centres désignés, dont l'Hôpital Maisonneuve-Rosemont et le CHU de Québec – Université Laval, selon Québec.ca.²² L'INESSS a publié en juillet 2026 une réflexion sur le déploiement des thérapies cellulaires et géniques, qui lie la Stratégie québécoise des sciences de la vie 2025-2028 à l'attraction d'essais cliniques et cite le Registre public des essais cliniques du Québec.²³

C'est là que se dessine l'occasion. Si les données chinoises perdent du crédit à Washington, les promoteurs mondiaux chercheront des juridictions offrant une vitesse raisonnable, une proximité réglementaire avec la FDA, des réseaux hospitaliers publics capables de recruter et, surtout, une crédibilité solide. Le Canada coche plusieurs de ces cases. Le Québec, avec ses centres de thérapie cellulaire, ses hôpitaux universitaires et une stratégie sectorielle explicite, pourrait devenir l'un des points d'entrée nord-américains pour les premiers essais.

Le risque serait de confondre compétitivité et assouplissement. L'expérience chinoise suggère l'inverse : les délais courts attirent, mais ce qui retient les promoteurs et les patients, c'est la certitude que les événements graves seront déclarés rapidement et publiquement. Harmoniser l'examen éthique entre provinces et renforcer la transparence des registres coûte moins cher que de reconstruire la confiance après un décès passé sous silence.

Questions fréquentes

Éverton Loupes Poirier — Curateur éditorial